В США одобрен новый препарат ziftomenib для пациентов с рецидивирующим или устойчивым к лечению острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) при наличии мутации гена NPM1, пишет EurekAlert.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) дало зеленый свет лекарству после анализа результатов клинических испытаний, которые стартовали в 2019 году. Препарат принимается перорально один раз в сутки.
ОМЛ — одна из самых агрессивных и смертельно опасных форм рака крови, ежегодно диагностируемая у более чем 22 тысяч человек в США. Болезнь отличается быстрым прогрессированием, и у пациентов с рецидивом или устойчивостью к терапии зачастую отсутствуют эффективные варианты лечения.
Ziftomenib действует за счет блокирования белка менина, который участвует в механизмах роста и выживания лейкозных клеток. Препарат нарушает эти взаимодействия, позволяя клеткам крови созревать в нормальные белые кровяные клетки вместо того, чтобы становиться раковыми.
Новый препарат стал важным дополнением к терапии ОМЛ, поскольку дает шанс пациентам, для которых традиционные методы уже не работают. Высокая востребованность и клиническая значимость стали причиной того, что FDA присвоила ziftomenib статус приоритетного рассмотрения, ускорив процесс его одобрения.